איך לתכנן מחקר קליני?

מחקר קליני הוא בדרך כלל ארוך, מורכב ודורש משאבים רבים (זמן וכמובן כסף). לכן, השלב הקריטי ביותר במחקר הוא למעשה התכנון שלו.
נסקור כאן שלושה נושאים מתודולוגיים חשובים ביותר לתכנון נכון של המחקר שחשוב לבצע כבר בהתחלה.

​1. מהן מטרות המחקר?
השלב הראשון והחשוב ביותר במחקר הוא לחדד ולנסח את מטרות המחקר, כלומר מה המחקר אמור להשיג בסופו של דבר?
בדרך כלל, מחקר כולל שני סוגים של מטרות –
מטרה ראשית (Primary goal) ומטרות משניות (Secondary goal).
המטרה הראשית, היא למעשה המטרה החשובה ביותר של המחקר, שגם מגדירה את שלבי המחקר הבאים ובעיקר את אסטרטגיית איסוף הנתונים. דוגמא למטרה ראשית של מחקר תרופתי יכולה להיות: התרופה תצמצם את שכיחות כאבי הראש, ואת עצמת כאבי הראש של מטופלים הסובלים מכאבי ראש כרוניים. בנוסף למטרה ראשית, רצוי להגדיר גם לפחות שתי מטרות משניות, על מנת להרחיב את ההבנה על היבטים נוספים של המחקר, כגון גורמים ממתנים ליעילות מושא המחקר (באילו תנאים התרופה תסייע ובאילו תנאים התרופה לא תסייע). 
2. איך לתכנן את מערך המחקר (study design)?
במחקר קליני, קיימים מספר מערכי מחקר כאשר לכל מערך כזה יתרונות וחסרונות. הטבלה הבאה מסכמת בקצרה את המערכים הפופולריים ביותר:
1. מחקרי אקראי מבוקר (Random Control Trial)
סוג מערך המחקר ה"חזק" ביותר מבחינת החוזק המחקרי. מאופיין בהקצאה מקרית של נבדקים לפחות לשתי קבוצות (קבוצת המחקר שמקבלת את הטיפול מול קבוצת הביקורת שמקבלת טיפול דמה או ללא טיפול). יתרונותיו הם שהוא בעל תוקף פנימי גבוה, מאפשר להסיק בצורה טובה שאכן הטיפול יעיל, שולל במידה ניכרת הסברים חלופיים וכן כמעט ולא חשוף להטיות ולביקורת חיצונית. לעומת זאת, מערך כזה יקר לתפעול, אורך זמן ניכר ולעתים קשה להכללה למציאות (למשל עקב היענות נמוכה של מטופלים בשדה לנטילת התרופה)
3. מחקר Cohort
זהו מעקב אחר נבדקים בשדה עם וללא חשיפה לגורם הנבדק. מחקר כזה לא מחייב הקצאה רנדומלית. לעומת זאת, הוא מתאים בעיקר לבדיקה של גורמי סיכון ולא ליעילות של טיפול. מחקר כזה בעייתי גם משום שקריטי בו לבצע מעקב (follow up) והוא חשוף להטיות עקב התערבות פוטנציאלית של גורמים שונים.
​3. מחקר מתאמי (Cross Sectional)
מודד הערכה של הגורם הנבדק בשדה עם גורמים נוספים. מחקר זה הינו מהיר לביצוע אך חשוף להטיות רבות. 

4. מה למדוד?
המדדים במחקר הם נגזרת ישירה של מטרותיו. לפיכך, יש להגדיר שלושה סוגים של מדדים:
- מדדים עיקריים: אלו המדדים שאנו משערים שהם החשובים ביותר להוכחת יעילות הטיפול, או להבנת המנגנון הקליני שאנו בודקים (למשל במחקר Cohort). 
- מדדים משניים: אלו המדדים שאנו משערים שהם משניים לאפקט הטיפולי, אך עשויים להסביר היבטים נוספים שלו, או להשפיע במקרים מסויימים על היעילות או הבטיחות של הטיפול.
- מדדים לשליטה: בנוסף למדדים העיקריים והמשניים, בכל מחקר חשוב מאוד לאסוף נתונים על מדדים נוספים שעשויים להשפיע על מושא הבדיקה שלנו. בדרך כלל מדובר על מאפיינים דמוגרפיים (למשל מין וגיל) ומאפיינים קליניים רלבנטיים (טיפולים קודמים, שלב במחלה ועוד). מדדים אלו יכנסו מאוחר יותר כחלק מהמודלים הסטטיסטיים לבחינה. 

בכל מקרה, כדי למדוד באופן מהימן, רצוי לאסוף את המדדים הן באופן אובייקטיבי (למשל בדיקת דם), והן באופן סובייקטיבי (למשל שאלונים). לא תמיד הדבר אפשרי, ולעתים קרובות מסתפקים רק בסט אחד של מדדים. במקרה זה בדקו מהם המדדים המקובלים והשכיחים ביותר בשדה המחקר (Gold Standard של המדד). 

זיכרו – תכנון נכון של המחקר יסייע לכם לבחון בדיוק מה שאתם מבקשים, וימנע בזבוז של זמן ותקציב ניכרים.